Está disponible concizumab, un medicamento aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica para la profilaxis de rutina de hemorragias en personas con hemofilia A y hemofilia B mayores de 12 años con inhibidores. Se trata de un anticuerpo monoclonal de administración subcutánea diaria.

A diferencia de los tratamientos tradicionales, que consisten en reemplazar el factor VIII o el factor IX faltante, concizumab actúa mediante un mecanismo innovador: bloquea una proteína del sistema hemostático denominada inhibidor de la vía del factor tisular, que normalmente limita el proceso de coagulación. De esta manera, favorece la generación de trombina, una enzima clave para la formación de coágulos, incluso en pacientes que presentan inhibidores contra los factores de coagulación.

La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos, un proceso esencial para detener o prevenir sangrados. El tratamiento estándar para la hemofilia A y B es la terapia sustitutiva, que consiste en la administración intravenosa del factor de coagulación faltante. Sin embargo, en algunos casos el organismo desarrolla inhibidores como respuesta inmunitaria frente a estos factores, lo que reduce la eficacia del tratamiento y limita las opciones terapéuticas.

Se estima que hasta el 30 por ciento de las personas con hemofilia A severa y entre el 5 y el 10 por ciento de quienes padecen hemofilia B severa desarrollan inhibidores. Esta complicación tiene un fuerte impacto en la vida cotidiana: el 75 por ciento de las personas con hemofilia moderada o severa refiere que el dolor afecta su vida diaria, y más de la mitad presenta múltiples episodios de sangrado espontáneo en un período de seis meses.

“La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores, una de las complicaciones más desafiantes en su manejo. Estamos ante una estrategia terapéutica innovadora, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulación mediante el bloqueo del inhibidor de la vía del factor tisular y así favorecer la generación de trombina, una enzima clave para la coagulación”, señaló la doctora Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra y ex jefa del Servicio de Hematología del Hospital Garrahan, donde actualmente se desempeña como consultora honoraria.

“Contar con una opción preventiva de administración subcutánea diaria amplía el abordaje terapéutico y ofrece una alternativa efectiva para personas con hemofilia B con inhibidores, un grupo que hasta ahora carecía de opciones de profilaxis seguras y eficaces”, agregó.

En la misma línea, la especialista explicó que “el desarrollo de inhibidores impacta directamente en la calidad de vida y en la complejidad del tratamiento. La posibilidad de incorporar una terapia no sustitutiva como concizumab modifica el escenario clínico. Su mecanismo de acción, independiente de los factores VIII y IX, permite actuar incluso en presencia de inhibidores, promoviendo la formación de coágulos de manera sostenida. Este tipo de avances permite avanzar hacia esquemas más personalizados, adaptados a los distintos perfiles de pacientes”.

La aprobación del medicamento se basa en los resultados del estudio de fase tres denominado explorer7, diseñado para evaluar su eficacia y seguridad en personas con hemofilia A o B con inhibidores. En este ensayo participaron 133 pacientes varones mayores de 12 años, asignados a distintos grupos con y sin profilaxis.

Los resultados mostraron una reducción del 86 por ciento en los episodios de sangrado tratados en quienes recibieron concizumab. La tasa anualizada de sangrados fue de 1,7 en el grupo tratado, frente a 11,8 en quienes no recibieron profilaxis. Además, la mediana de sangrados fue de cero con el tratamiento, en comparación con 9,8 sin profilaxis. El perfil de seguridad y tolerabilidad se mantuvo dentro de los parámetros esperados.

El medicamento se presenta en una lapicera prellenada, portátil y lista para usar, lo que permite una administración rápida por vía subcutánea y reduce la carga asociada a las infusiones intravenosas.

Concizumab ya cuenta con aprobación en Estados Unidos, Europa y Suiza para la profilaxis de rutina en personas con hemofilia A o B con inhibidores mayores de 12 años, con el objetivo de prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado.